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2014年2月11日 (火)

ポンペ病の特効薬、マイオザイム(R)の開発ストーリーをテレビ朝日のトリハダ[秘]スクープ映像100科ジテンでやってたのか。

希少疾病のポンペ病(Pompe Disease)が検索ランキングで上がっていたのでなんで?と思っていたら、

http://www.tv-asahi.co.jp/torihada/bk/cur/

あ、アルグルコシダーゼ アルファ Alglucosidase alfa(商品名:マイオザイム(R)Myozyme)の開発ストーリーを放映してたのか。

http://www.genzyme.co.jp/pat/pompe/jp_pat_Pompe.asp

http://medical.nikkeibp.co.jp/leaf/all/series/drug/update/200707/503710.html

これはすごい話で、お父さんが子供を救うために製薬会社まで作ったと言う話。

映画、”小さな命が呼ぶとき”(Extraordinary Measures)もこの話を基にしたもの。なんでこんな邦題に、、、という話もあるが、、、

希少疾病特効薬開発というと、、、最近の小説ではジェノサイドもそうですな。あれはこれをちょっとヒントにしてるところもあるのかな。

ロレンツォのオイルってのもあったけれど、あれの真贋はよくわからん。

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