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2017年9月28日 (木)

ポンぺ病に侵された子供を救うために会社を立ち上げ、特効薬マイオザイムを完成させた父親と子供の今は? びっくりした。まさかこんなことに! #アンビリバボー

過去に放映したお話のその後がどうなった?という特集でした。
ポンぺ病のお話は感動的で、その後どうなったかは私も気になっていた。
その過去に放映されたお話はこんな感じ。
---
ジョン・クラウリーさんの2人の子供(姉弟)が、希少疾病であるポンぺ病にかかった。5歳までしか生きられないという。

そこでビジネスの専門家であるジョンさんは会社を辞め、財団を立ち上げ、研究者に連絡を取り、ウイリアムズ・キャンフィールド博士と知り合う。

博士が小さなベンチャーを立ち上げたことを知り、そこの共同経営者になった。新薬は認可が降りるまでに10年はかかる。
臨床試験の薬なら1年。共同経営者になれば治験者を選べる。
そして約10億円を集めた。
しかし1年経っても薬は完成しない。
そこで大企業に買収してもらおうとした。ジェンザイム社に120億円で買収された。
ジョンは重役になり、開発のプロジェクトリーダーとなった。
そして薬は完成したが、、、試験は1歳未満の乳児に限定するとされた。
少量しか作れないので、少量の薬で効果を見て、早く完成させて商品化したいと。。。
5歳になった子供には薬は回ってこないのか、、、
優先的に薬を与えるアイデアを博士が思いついた。姉弟での共同試験だ。
ともに発症するという珍しい症例を臨床試験する、とうい名目にすれば、、、と。
そしてある病院に依頼しようとしたが、会社幹部の子どもだと公平を欠くということで断ってきた。
もはや一刻の猶予もない。
会社に黙って病院を探す。これはルール違反。FDAが認可してくれないかもしれない。
しかし彼はそれをやった。フロリダ大学病院で引き受けてくれることになった。
しかし安全性の面で問題があるとされ、ランディからジョンはプロジェクトリーダーを降ろされた。
臨床試験は新たに一件、スペインの乳児が追加された。
スペインに送る段取りを任されたのはジョン、、、できるものなら盗み出したい、、、
しかし与えられた職務をこなした。
そんな日、とうとう姉弟の試験をしてもらえる可能性が。ランディが手を回してくれたのだ。
しかし確実に臨床試験をしてもらうために、会社の重役の座を捨てた。
その年のクリスマスイブ。
クリスマスカードが届いた。それは地元セントピータース病院からのメッセージ。
同封されていたものは、臨床試験への同意書!
そして2週間後、臨床試験がスタート。
パトリックくん(5歳)とメーガンちゃん(6歳)に試験が開始された。
そして、、、4か月後。
メーガンに変化が。心臓が今まで2倍のサイズに腫れていたが正常なサイズに戻ってきた。
---
そして7年後、どうなった????
弟のパトリックは今も元気に暮らしている。19歳の青年となった。今も投薬は続いている。
しかし投薬された時点で余命宣告を過ぎていた長女メーガンは?
今年2月のトランプ大統領の施政方針演説で紹介された女性がいる。それは、、、
メーガン・クラウリー!
おお!
鳥肌ものだ!
現在20歳で、ノートルダム大学へ通う。
この記事を参照。

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